引言虽然目前全世界都在期待一个真正的间充质干细胞药物正式上市，但是，我们也不能让期待给冲昏头脑。请注意，此MSC不完全等同于彼MSC。01关于这款全球首款“MSC”治疗产品美国食品药品监督管理局（FDA）此次批准的同种异体骨髓间充质干细胞（MSC）产品Ryoncil，是基于一项由多中心实施的单臂临床研究结果。该研究由杜克大学医学中心主导，共招募了54名接受同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后并发严重性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的儿童患者。在研究过程中，每次会通过静脉输注给予患者每公斤体重2 × 10^6个间充质基质细胞（MSC），每周进行两次输注，连续四周，共计八次输注。最终的研究结果显示，在参与临床治疗的54名患者中，有16名在治疗28天后对Ryoncil表现出完全反应（缓解），另有22名患者呈现部分反应（缓解），整体有效率达到了70%。在安全性评估方面，数据显示，使用Ryoncil后最常见的不良反应（发生率不低于20%）主要包括感染、发热、出血、水肿、腹痛以及高血压等症状。此外，对于对二甲基亚砜或猪、牛蛋白过敏的患者，Ryoncil是禁用的。同时，为确保治疗安全，两次输注之间应至少间隔三天。在患者首次接受Ryoncil治疗后的28天内，将根据其临床反应来评估是否需要继续进行治疗。02此MSC 非彼MSC当我们提到“MSC”这个名词时，很多人第一时间会联想到间充质干细胞，即Mesenchymal Stem Cells。但是，在官方新闻中，我们能很明显的看到，其对Ryoncil的定义是Mesenchymal Stromal Cells，间充质基质细胞，而非我们固有印象中的间充质干细胞产品。二者的英文简称都是“MSCs”，且具有相似的分化潜能，正因如此，这二者常被混淆。具体来说，间充质干细胞，是一类具有自我更新能力和分化潜能的细胞，其能够在体外分化为多种细胞类型，如骨骼、软骨、脂肪等，并在组织损伤和炎症反应中发挥重要作用。它们能够响应组织损伤信号，迁移到损伤部位，参与组织修复，并展现出强大的免疫调节能力，对维持组织稳态和修复损伤组织至关重要。而间充质基质细胞则是构成组织间质的细胞类型，为组织提供结构和功能支持。这类细胞通常从骨髓、脂肪和其他组织来源分离得到，具有纺锤形塑料贴壁细胞的特征，并在体外表现出一定的多能分化能力。与间充质干细胞相比，间充质基质细胞的分化潜能相对较弱，因此并不会特别强调其分化成多种细胞类型的能力。再回顾MSCs的命名史，我们可以发现这一混淆的根源。最初的MSCs被描述为骨髓的造血支持细胞，具有分化为骨的能力和高增殖潜能。随着研究的深入，研究人员逐渐认识到这类细胞可能并非都是具有相同性质的干细胞群体。为了避免混淆，国际细胞治疗学会（ISCT）最终推荐将与干细胞略有不同的这一批细胞概念称为“间充质基质细胞”，用以区分那些真正具有干细胞活性的间充质细胞亚群。综上，间充质干细胞与间充质基质细胞虽然英文简称相同，但在定义、特性以及应用前景上存在着差异。间充质干细胞作为具有干细胞特性的细胞群体，在组织修复和免疫调节等方面展现出巨大潜力；而间充质基质细胞则更多地作为组织支持基质中的细胞类型，为组织提供结构和功能支持。End写在文末Ryoncil一路走来，获得了FDA的孤儿药、快速通道和优先审查资格，虽不完全等同于间充质干细胞，但此次获批对细胞疗法领域仍然意义重大。它在一定程度上明确了基于间充质基质细胞属性的应用，摒弃了以往混淆为干细胞的错误方式，为其在特定疾病治疗中的合理应用提供科学依据。这一切的一切，都能够推动细胞治疗产业朝更科学、规范方向发展。

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